Sænska sagan af Soliris

Til er lyf sem heitir ekúlísúmab (eculizumab, selt undir vörumerkinu Soliris). Á Íslandi var Soliris fyrst synjað um greiðsluþátttöku vegna of hás kostnaðar. Lyfið var síðar keypt beint af Landspítalanum og fjármagnað af öðrum fjárlaglið en þeim sem ætlaður er til lyfjakaupa. Fram hefur komið að lyfjameðferð kostar rúmlega 100 milljónir per sjúkling en nákvæmari upplýsingar liggja ekki á lausu.

Í Svíþjóð er lyfið ódýrara, en þar hefur þó sú ákvörðun verið tekin að kaupa það ekki vegna hás kostnaðar.

Soliris-sagan sýnir að ákvarðanir um lyfjakaup eru afar flóknar og eru niðurstöður ferla í lyfjafyrirtækjum, rannsóknasjóðum, sjúklingasamtökum, hagkerfum, heilsuhagfræði, stjórnmálum og heilbrigðiskerfum. Allir eru þeir flóknir í sjálfum sér, en þegar þeir koma saman er ómögulegt að spá fyrir niðurstöðuna fyrirfram.

* * *

Nefndin sem hafnaði Soliris heitir NT-rådet og er samstarfsvettvangur lénanna þar í landi til að fara yfir nýjar meðferðir (nya terapier—þar af nafnið) og skoða kostnað þeirra. Í praxís skoðar NT-ráðið hvort kostnaður við ný lyf sé í eðlilegu samhengi við meðferðarlegt gildi þeirra, og er þannig hliðstætt Lyfjagreiðslunefnd hér á landi.

Fyrsta júní 2015 gaf nefndin út skjal. Þar stendur að sjúkdómurinn sem lyfið verkaði á væri alvarlegur. Sjúkdómurinn gengur undir nafninu aHUS, atypical hemolytic-uremic syndrome á ensku—óhefðbundin rauðaleysandi þvageitrun í lauslegri þýðingu minni. Sjúkdómurinn hefur neikvæð áhrif á lifun og afar slæm áhrif á lífsgæði. Hann er sjaldgæfur og fáar aðrar meðferðir í boði. Lyfið virkar alla jafna vel við að halda sjúkdómnum niðri. Nefndin sagðist ekki hafa undir höndum neitt heilsuhagfræðilegt hagkvæmnismat. Verðið væri hinsvegar 4,5 milljónir sænskra króna (jafngildi 72 milljóna íslenskra króna). Nefndin reiknaði aftan á umslagi út frá fyrirliggjandi gögnum (sem voru takmörkuð) að kostnaðarvirknihlutfallið væri þá milli 12 og 29 milljónir sænskra króna (180 til 464 milljónir íslenskra) per gæðaár samanborið við núverandi meðferð. Nefndin bætti við að til viðbótar við að litla upplýsingagjöf lyfjafyrirtækisins Alexia, hefði fyrirtækið ekki gefið teljandi afslátt af uppsettu verði.

Á þessum grundvelli ákvað nefndin að ekúlísumab væri of dýrt miðað við meðferðarlegt gildi þess. Það væri því ekki skynsamleg notkun almannafjár að kaupa lyfið þangað til umtalsverður afsláttur fengist af lyfinu.

* * *

Sænska læknablaðið birti nokkrum dögum síðar grein þar sem stór hópur lækna sagði ákvörðunina óásættanlega. Læknarnir bentu á að hagkvæmnismatið hefði ekki tekið inn í reikninginn að fullu auknar dánarlíkur sjúklinga né háan kostnað þeirra í heilbrigðiskerfinu sé lyfið ekki notað. Þá nefndu læknarnir að nú þegar væri lyfið í notkun, þó í takmörkuðum mæli væri, við öðrum sjaldgæfum sjúkdómi, PNH. Samantekið taldi læknahópurinn ósiðlegt og óverjandi að leggjast gegn notkun lyfsins.

Peter Rybäck, framkvæmdastjóri Alexion á Norður- og Eystrasaltslöndum, veitti Dagens Medicin viðtal stuttu seinna. Þar sagði hann að hátt verðið endurspeglaði virði lyfjanna við að bæta og lengja líf sjúklinga, sem og þá eðlilegu kröfu lyfjafyrirtækja að vilja fá til baka þann kostnað sem lagt hefur verið í vegna lyfjaþróunar. Að öðru leyti voru svör Peters fremur bragðdauf og gagnrýni NT-ráðsins í litlu svarað.

NT-ráðið svaraði stuttu seinna í lesendabréfi í Läkartidningen. Þar var ítrekað að svimandi hátt verð lyfsins væri ástæðan fyrir því að nefndin legðist gegn upptöku lyfsins, fá lyf kæmust í námunda við þetta þegar kæmi að kostnaði fyrir hvert unnið gæðaár. Þá hefði Alexion ekki skilað inn tilskyldum gögnum, svo sem heilsuhagfræðilegri úttekt.

Læknarnir svöruðu aftur og nú var gefið í. Læknarnir sögðu NT-ráðið bera siðferðislega ábyrgð á dauða ungra barna, sem notuð væru sem fórnarlömb á altari heilsuhagfræðinnar í þeim tilgangi að knýja fram lækkun lyfjaverðs. Lækkunin á þá ekki eingöngu að koma fram í verði ekúlísúmabs, heldur einnig á öðrum lyfjum sem sjá með ákvörðun NT-ráðsins að yfirvöldum er fúlasta alvara með að greiða ekki hvað sem er fyrir lyf. Samtök sjúklinga tóku í sama streng.

* * *

Dagens Nyheter skrifaði í lok júlí mjög beittan leiðara um málið. Stóra kafla úr leiðaranum leyfi ég mér að þýða hér:

Lyfjafyrirtækið Alexion notar fársjúk börn sem gísla í kúgunartilburðum. Ef sænska heilbrigðiskerfið stendur ekki á sínu bíða stærri vandamál handan hornsins. […]

Vandamálið með Soliris, er í raun ekki háa verðið—4,5 milljónir sænskra króna á ári fyrir hvern fullorðinn–heldur að verðið er ekki í neinu samhengi við eðlilega hagnaðarkröfu. Við bætist að fyrirtækið tekur fársjúk börn sem gísla, og beitir víðtækum þrýstingi og örvingluðum foreldrum fyrir sig til að setja pressu á yfirvöld.

Peter Rybäck segir að sænskir aHUS-sjúklingar ættu að hafa sama rétt á að njóta lyfjameðferðar og sjúklingar í öðrum þróuðum löndum. […] Þannig dregur Rybäck upp þá mynd að eingöngu Svíþjóð neiti að kaupa lyfið meðan önnur lönd kaupi það án þess að blikna.

Það er rangt. Stjórnmálamenn, embættismenn og heilsuhagfræðingar hafa í mörgum löndum lagst gegn kinnroðalausri beitingu Alexion á sjúklingum. Kanadíska CBS News hefur skrifað um þessa herferð undir nafninu ”How pharmaceutical company Alexion set the price of the world’s most expensive drug”.

Þróun lyfsins hefur kostað um milljarð dollara samkvæmt Alexion. Það eru miklir peningar. En bara síðustu þrjú ár hefur lyfið selst fyrir fimmfalda þá upphæð. Á meðan tekjurnar eru opinberar, er gjaldahliðin það ekki. Fyrirtækið neitar að gefa upplýsingar um kostnað.

Samkvæmt Sachdev Sidhu við Háskólann í Toronto hafa 80–90% af kostnaðinum við rannsóknirnar komið úr opinberum sjóðum. Opinberir rannsóknasjóðir fjármagna grunnvinnuna, en á síðustu metrunum kemur lyfjafyrirtækið inn og klárar þróunarstarfið. […]

Frumlyfjaframleiðendur verða að geta tekið á sig tap vegna lyfja sem floppa. En þau verða að gera sér grein fyrir að þau eru á markaði sem ekki hagar sér sem slíkur; einkaleyfi þeirra á lyfjunum verndar þau gegn verðsamkeppni til nokkurra ára og þar með er verðlagning þeirra í raun frjáls. […]

Lyf sem virka við sjaldgæfum sjúkdómum verða að fá að kosta sitt. Ef peningarnir duga ekki þarf að forgangsraða upp á nýtt innan fjárlagliðarins fyrir lyf. […] En lyfjafyrirtækjum sem stunda rányrkju og gíslatökur á að halda langt í burtu frá búrskápnum. Eðlilegur hagnaður hlýtur að vera betri en enginn.

* * *

Á Íslandi hefur markaðsleyfishafi lyfsins ekki fylgt þeim reglum og verkferlum sem gert er ráð fyrir að dýr lyf fari í gegnum. Þar á ég sérstaklega við leyfisskyldukerfið, en ekki hefur verið sótt um leyfisskyldu það best ég veit. Lyfjagreiðslunefnd hefur ekki haft mikil úrræði og setur það kerfið í skrýtna stöðu; búið hefur verið til kerfi til að meta kostnaðarvirkni lyfja en svo kemur lyf sem er miklu dýrara en allt annað, fer ekki í gegnum formlegt ferli og er keypt framhjá því kerfi sem búið var til einmitt fyrir dýr lyf. Áhugavert verður að sjá hvernig málin þróast í kjölfar fréttanna frá Svíþjóð annarsvegar, og í kjölfar umræðu um lyf við lifrarbólgu C hinsvegar

* * *

Uppfært september: Stundin hefur skrifað um Soliris og stöðu þess á Íslandi.

Flokkar: Gæðaár, Hagkvæmnismat, Heilsuhagfræði, Ísland, Lyf, Lyfjarannsóknir, Svíþjóð